编辑: 发表时间:2020-01-13
肌营养不良是比较棘手的疾病,由于疾病潜伏期较长,很多患者病发时,已经发展到中期。进行性肌营养不良多数预后不良,最终可以导致患儿的伤残和死亡。目前,尚无根治方法,主要是对症和支持治疗。那么,肌营养不良患者可以接受什么治疗方案呢?
1、应鼓励患者尽可能从事日常活动,避免长期卧床,如不活动常可导致病情加重和残疾;增加营养、避免过老和防止感染。
2、药物治疗尚无确定的方案:
(1)糖皮质激素:对延缓疾病发展、延长寿命的作用已得到肯定。泼尼松0.75mg/(kg.d)口服可以改善肌力,副作用包括体重增加、类Cushing综合征表现和多毛症等;泼尼松对本病的远期疗效尚不确定。
(2)抗自由基药物改善代谢药:维生素C、维生素E和辅酶Q10等;
(3)别嘌呤醇:治疗Duchenne型可不同程度地改善临床症状,CK水平有所下降;年龄小的患者疗效较好,治疗中定期检查白细胞,如低于3000×106/L应停用;
(4)三磷酸腺苷、肌苷、苯丙酸诺龙及中药等可试用;
(5)正在研究中的治疗方法:基因治疗、干细胞移植、成细胞移植、新药探索。
总之,特别要注意的是由于该病不可根治,产前诊断预防此类患儿的出生是最重要的预防方法,目前在国内某些具有产前诊断资质的医院已开展此项检查。
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